- Punto final principal de Reachable Workspace (RWS) basado en conversaciones con la FDA y las agencias reguladoras de la UE
- Se espera que el ensayo comience en el segundo trimestre de 2022
- Primera terapia potencial en el mercado para FSHD
- Fulcrum realizará un webcast virtual de Key Opinion Leader en FSHD el 24 de marzo a las 10:00 a. m. ET
CAMBRIDGE, Mass., 3 de marzo de 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Fulcrum Therapeutics, Inc. (Nasdaq: FULC), una compañía biofarmacéutica en etapa clínica centrada en mejorar la vida de los pacientes con enfermedades raras genéticamente definidas, anunció hoy sus planes para iniciar REACH, un ensayo clínico de Fase 3 de losmapimod en personas con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), en el segundo trimestre de 2022. La FSHD es una enfermedad grave, rara, progresiva y debilitante para la que no existen tratamientos aprobados. Se caracteriza por la infiltración de grasa en el músculo esquelético que conduce a la atrofia muscular que afecta la cara, la escápula y los hombros, la parte superior de los brazos y el abdomen. El impacto en los pacientes incluye disminuciones profundas en la capacidad para realizar actividades de la vida diaria, pérdida de la función de las extremidades superiores, pérdida de movilidad e independencia y dolor crónico.
